BBM-H901 je prvo raziskovalno novo zdravilo (IND), odobreno na Kitajskem za gensko terapijo po intravenski poti za genetske bolezni in posebej za hemofilijo B. Trenutno ni odobren noben izdelek za gensko terapijo AAV za trženje hemofilije na Kitajskem in po svetu.
Ta registracijska klinična študija (CTR20212816) je večcentrična, enokraka, odprta študija in študija z enim zdravljenjem. Njegov cilj je oceniti varnost, prenašanje, farmakokinetiko, pa tudi dolgoročno učinkovitost in varnost enkratne intravenske infuzije BBM-H901 pri bolnikih s hemofilijo B, starih ≥18 let, z aktivnostjo endogenega faktorja strjevanja krvi IX (FIX) ≤ 2 ie/dl (≤2%).
»Kot prvi večji izdelek podjetja, izdelan v našem najsodobnejšem obratu cGMP, smo veseli, da je Belief BioMed po odmerjanju prvega subjekta v ključni klinični študiji dosegel pomemben mejnik v kliničnih raziskavah. BBM-H901 je predhodno pokazal dobro varnost in dolgoročno učinkovitost v kliničnem preskušanju, ki ga je začel raziskovalec (IIT). V tej študiji se je letna stopnja krvavitve (ABR) močno zmanjšala, raven koagulacijskih faktorjev FIX pa se je znatno povečala in obdržala pri vseh bolnikih po IV injiciranju BBM-901. O nobenem resnem neželenem dogodku (SAE) niso poročali,« je povedal dr. Xiao Xiao, soustanovitelj, predsednik in glavni znanstveni uradnik (CSO) Belief BioMed.
"Hvaležni smo našim kliničnim sodelavcem, naši skupini bolnikov in celotni ekipi, ki je to omogočila," je dodal dr. Xiao. Belief BioMed, kot vodilno podjetje za gensko terapijo na Kitajskem, bo še naprej napredoval v predkliničnih in kliničnih študijah, da bi bolnikom v stiski ponudil bolj inovativna zdravila. Poleg tega je ta mejnik postavil trdne temelje za klinično uporabo naših zdravil za gensko terapijo in utrl pot za klinični razvoj teh zdravil za številne velike in neizpolnjene klinične potrebe v prihodnosti. Naš cilj je omogočiti bolnikom dostopna in cenovno dostopna inovativna zdravila za gensko terapijo ter hkrati olajšati rast industrije genske terapije.
KAJ VZETI IZ TEGA ČLANKA:
- Poleg tega je ta mejnik postavil trdne temelje za klinično uporabo naših zdravil za gensko terapijo in utrl pot kliničnemu razvoju teh zdravil za različne velike in nezadovoljene klinične potrebe v prihodnosti.
- Njegov cilj je oceniti varnost, prenašanje, farmakokinetiko ter dolgoročno učinkovitost in varnost enkratne intravenske infuzije BBM-H901 pri bolnikih s hemofilijo B, starih ≥18 let, z aktivnostjo endogenega krvnega koagulacijskega faktorja IX (FIX) ≤ 2 ie/dl (≤2 %).
- Naš cilj je narediti inovativna zdravila za gensko terapijo na voljo in cenovno dostopna pacientom ter hkrati olajšati rast industrije genske terapije.
