Nova faza v kliničnem preskušanju osteoartritisa kolena v ZDA

Paradigm Biopharmaceuticals danes napoveduje uradni začetek svojega programa kliničnih preskušanj v ZDA z ocenjenimi 56 načrtovanimi lokacijami za klinično preskušanje po vsej državi za izvedbo ključne faze 3 preskušanja v podporo registraciji pentosan polysulfate Sodium (PPS) za osteoartritis (OA) kolena. . 

Paradigm Biopharmaceuticals, ustanovljen leta 2014, je uspešno identificiral, preoblikoval in patentiral PPS za obvladovanje bolečine in vnetja, povezanih z mišično-skeletnimi motnjami, vključno z osteoartritisom (pod blagovno znamko Zilosul®) in redko boleznijo mukopolisaharidozo. 

Paradigm širi svoje delovanje v ZDA, da bi podprl študije registracije za program OA. Hkrati Paradigm napoveduje aktiviranje mreže kliničnih preskušanj faze 3 za Zilosul® za zdravljenje osteoartritisa kolena. To je pomembno, saj je osteoartritis najpogostejši vzrok invalidnosti pri odraslih in prizadene več kot 72 milijonov ljudi v ZDA, Kanadi, EU-5 in Avstraliji.1,2

Namen te študije je izmeriti spremembo bolečine in funkcije s subkutanimi injekcijami PPS v primerjavi s subkutanimi injekcijami placeba pri udeležencih z bolečino kOA. To je dvostopenjska, prilagodljiva, randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana, multicentrična (ZDA/AUS/UK/EU) študija, ki bo ovrednotila odmerek in učinek zdravljenja PPS pri udeležencih z bolečino kOA.

Faza 1 obsega izbiro odmerka faze 2b, pri čemer so udeleženci randomizirani prejemali 1 od 3 režimov odmerjanja PPS ali placebo 6 tednov. Primarni cilj 1. stopnje je izbrati odmerek za uporabo v 2. stopnji, izbrani odmerek pa bo temeljil na optimalnem ravnovesju učinkovitosti in varnosti.

Udeleženci 1. stopnje bodo naključno razporejeni, da prejmejo:

• 1.5 mg/kg, izračunano za idealno telesno težo (IBW) PPS dvakrat na teden

• 2 mg/kg IBW PPS enkrat na teden + placebo enkrat na teden

• Fiksni odmerek (100/150 mg/180 mg PPS ≤65/≥65 do ≤90/>90 kg IBW) enkrat na teden + placebo enkrat na teden

• Placebo dvakrat na teden

V fazi 2 bodo udeleženci randomizirani v razmerju 1:1, da bodo prejemali izbrani režim odmerjanja PPS ali placebo 6 tednov.

Primarna končna točka v osrednji študiji je sprememba od izhodišča na dan 56 pri bolečini WOMAC® s sekundarnimi izidi, vključno s spremembo od izhodiščne vrednosti v več časovnih točkah na dan 168 pri bolečini in funkciji WOMAC®, globalnem vtisu spremembe in kakovosti življenja pri bolniku. .

"Aktivacija faze 3 v kliničnem preskušanju OA kolena v ZDA predstavlja pomemben korak v rasti Paradigme kot svetovnega vodilnega pri preoblikovanju obstoječih zdravil." Pravi začasna izvršna direktorica, dr. Donna Skerrett. "Obstajajo spodbudni podatki, ki kažejo, da PPS ni samo učinkovito zdravljenje pri obvladovanju bolečine, ampak tudi za zmanjšanje potenciala spreminjanja bolezni, kar je pomemben medicinski preboj, ki ne obstaja za zdravljenje osteoartritisa."

S sprejetjem inteligentnega in agilnega pristopa k kliničnim raziskavam in razvoju je izkušena ekipa Paradigma zgradila in vzdrževala močno in uspešno sodelovanje z vodilnimi kliničnimi raziskovalci na tem področju. S preoblikovanjem zdravil, ki jih je odobrila FDA, želi Paradigm skrajšati čas cikla razvoja zdravil za izbrane aplikacije in zmanjšati stroške razvoja. Paradigm deluje v skladu z lastniškim in edinim proizvajalcem PPS, ki ga je odobrila FDA, bene pharmaChem.3 in ima sklenjene ekskluzivne pogodbe o dobavi.

Direktor za odnose z vlagatelji Simon White je poudaril, da ta »pristop k trgu pomaga Paradigmi povečati stroške pri razvoju zdravil in uporabiti dodatno osredotočenost in vire na globalno usklajevanje uporabe zdravil in klinični program, katerega cilj je kumulativno pospešiti uvedbo Zilosula v ZDA in druge svetovnih trgih."