Hoth Therapeutics, Inc., biofarmacevtsko podjetje, osredotočeno na paciente, je danes objavilo podatke o dokazu koncepta, ustvarjene z uporabo mišjega modela Alzheimerjeve bolezni, ki podpira terapevtski potencial HT-ALZ. Raziskava je bila izvedena v okviru pogodbe o sponzoriranih raziskavah podjetja z univerzo Washington v St. Louisu. HT-ALZ je terapevtsko zdravilo v razvoju po regulativni poti 505(b)(2) za zdravljenje demence, povezane z Alzheimerjevo boleznijo (AD).
AD je nevrodegenerativna bolezen, za katero so značilni agregati amiloidnih β (Aβ) plakov in nevrofibrilarnih zapletov Tau proteina v možganih, ki prispevajo k kliničnim simptomom bolezni, kot je demenca. Začetni poskusi, ki sta jih izvedla Carla Yuede, doktorica znanosti, izredna profesorica psihiatrije, in John Cirrito, doktor znanosti, izredni profesor nevrologije, na Medicinski fakulteti Univerze v Washingtonu, so se osredotočili na raziskovanje učinka peroralno danega HT-ALZ na zmanjšanje koncentracije Aβ v možganski intersticijski tekočini z uporabo uveljavljenega mišjega modela Alzheimerjeve bolezni (stare miši APP/PS1+/-). Začetni podatki iz teh študij kažejo znatno zmanjšanje Aβ pri samcih in samicah APP/PS1+/- miši po akutnem zdravljenju s HT-ALZ v primerjavi z živalmi, zdravljenimi s placebom, in izhodiščno vrednostjo Aβ, kar potrjuje, da ima HT-ALZ potencial spremeniti tvorbo plakov Aβ v možganih in se razviti kot zdravilo za AD.
"Splošen pozitiven rezultat teh študij je prvi, vendar velik korak v razvoju HT-ALZ kot zdravila za Alzheimerjevo bolezen," je povedala Stefanie Johns, vodja znanstvene direktorice Hoth Therapeutics, Inc. "HT-ALZ je edinstveno zdravilo v razvojnem prostoru AD, ker je primeren za poenostavljen razvoj po poti 505(b)(2), vključno z razpoložljivimi varnostnimi podatki. To omogoča Hothu, da hitreje doseže klinična preskušanja učinkovitosti in prinese novo potencialno zdravljenje za bolnike z Alzheimerjevo boleznijo.
"Rezultati teh poskusov kažejo zmanjšanje krožečega možganskega Aβ v našem modelu in veselimo se, da bomo ugotovili, kako te spremembe vplivajo na vedenje in kognitivne funkcije," je dejal dr. Yuede.
Prihodnje raziskovalne študije, ki jih bosta izvedla dr. Cirrito in dr. Yuede, bodo raziskali učinek HT-ALZ na spomin, anksioznost in izvršilno funkcijo v modelu miši APP/PS1+/- po kroničnem odmerjanju HT-ALZ.
KAJ VZETI IZ TEGA ČLANKA:
- Začetni podatki iz teh študij kažejo znatno zmanjšanje Aβ pri samcih in samicah miši APP/PS1+/- po akutnem zdravljenju s HT-ALZ v primerjavi z živalmi, ki so prejemale placebo, in izhodiščnimi vrednostmi Aβ, kar potrjuje, da ima HT-ALZ potencial za spreminjanje tvorbe plakov Aβ v možganih in razvoj kot terapevt za AD.
- Začetni poskusi, ki sta jih izvedla Carla Yuede, dr., izredna profesorica psihiatrije, in John Cirrito, dr. Aβ v možganski intersticijski tekočini z uporabo uveljavljenega mišjega modela Alzheimerjeve bolezni (stare miši APP/PS1+/-).
- AD je nevrodegenerativna bolezen, za katero so značilni agregati amiloidnih β (Aβ) plakov in nevrofibrilarnih pentlji proteina Tau v možganih, ki prispevajo h kliničnim simptomom bolezni, kot je demenca.
