Makularna degeneracija: zdravljenje zaradi suhega staranja z novim vsadkom

0 neumnosti 3 | eTurboNews | eTN
Avatar Linde Hohnholz

Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) je danes objavila objavo rezultatov kliničnega preskušanja faze 1/2a implantata CPCB-RPE1 za napredno, suho starostno degeneracijo rumene pege. Publikacija z naslovom »Preživetje neusklajenega, bioinženirskega vsadka RPE pri suhi starostni degeneraciji makule« je bila objavljena na spletu v poročilih o matičnih celicah.

Publikacija opisuje imunološke in histološke rezultate iz kliničnega preskušanja RPT, ki je bilo podprto s sredstvi Kalifornijskega inštituta za regenerativno medicino in Santen Pharmaceuticals (www.clinicaltrials.gov. NCT02590692). Vsadek CPCB-RPE1, bio-inženirski oder, ki podpira plast retinalnih pigmentiranih epitelijskih celic (RPE), ki izvirajo iz matičnih celic, uporablja neprimerljive, "alogene" celice RPE kot eno od svojih dveh glavnih komponent. Osebe v preskušanju so prejele le kratkotrajno imunosupresijo.

Kliničnih znakov zavrnitve implantiranih celic ni bilo. "Čeprav so bile donorske celice na vsadku zelo neusklajene s HLA s tistimi pri pacientu, niso opazili nobenih kliničnih znakov retinitisa, vitritisa, vaskulitisa ali koroiditisa, tudi če ni dolgotrajne imunosupresije," je dejal dr. Amir H. Kashani, glavni avtor publikacije, glavni raziskovalec kliničnega preskušanja na Univerzi v južni Kaliforniji in trenutno izredni profesor oftalmologije na očesnem inštitutu Wilmer. Poleg tega v periferni krvi prejemnikov niso bila identificirana protitelesa, ki ciljajo na neusklajene celice RPE vsadka.

Oči enega preiskovanca, ki je umrl več kot 2 leti po implantaciji zaradi nepovezanega vzroka, so bile histološko pregledane. Ugotovljeno je bilo, da je implantat stabilno nameščen na mestu dajanja in celice RPE so bile prisotne po celotni dolžini. Tudi če so bile nameščene na območju obsežne degenerativne bolezni, so implantirane celice pokazale značilne markerje zrelih, polariziranih celic RPE in dokaze o fagocitni funkciji, ki je ključna lastnost RPE. "Dolgotrajna obstojnost zrelih celic RPE pri tej temi kaže, da lahko implantirane alogenske celice RPE preživijo in delujejo dolgoročno v mrežnici tudi na območjih obsežne bolezni," je dejal dr. David Hinton, ustanovitelj RPT, profesor Patologija, Medicinska šola Keck na USC in avtor objave.

Preiskovanci v preskušanju so bili ob vpisu vsi pravno slepi na zdravljeno oko, vsadki pa so bili dostavljeni na velika področja degenerativne bolezni, ki izhaja iz geografske atrofije. V povprečju 34 mesecev po implantaciji je 27 % (4/15) bolnikov pokazalo izboljšanje ostrine vida za več kot 7 črk, kar se je gibalo med 7-15 črkami ali 1-3 črtami na očesni karti; 33 % (5/15) je ostalo stabilnih z BCVA znotraj 5 črk osnovne vrednosti. Nasprotno pa se je ostrina vida pri drugem, nezdravljenem očesu zmanjšala za več kot 8 črk (razpon 8-21 črk ali 1-4 vrstice na očesnem grafikonu) pri 80 % (12/15) oseb. V nezdravljenem očesu pri nobeni osebi ni bilo izboljšanja BCVA.

"Ta opažanja preživetja alogenih celic in celo izboljšanja vida pri nekaterih osebah so kritično pomembni mejniki za uporabo vsadka za zdravljenje geografske atrofije," je dejal dr. Mark Humayun, ustanovitelj RPT, direktor USC Ginsburg Institute for Biomedical Therapeutics in Sodirektor Očesnega inštituta USC Roski, Keck Medicine USC. "Izboljšanje vida pri zakonito slepih bolnikih z geografsko atrofijo je izjemno redko in obsežno poslabšanje vida, kot ga opazimo na nezdravljenem očesu, je tipičen potek za bolnike s to boleznijo."

Opaženo dolgotrajno preživetje celic na vsadku ima tudi pozitivne posledice za izdelavo in stroške takšne terapije. "Uporaba alogenskih celic omogoča obsežne, avtomatizirane proizvodne postopke, ki poenostavljajo logistiko in znižujejo stroške proizvodnje CPCB-RPE1 za zelo veliko, predvideno ciljno populacijo bolnikov," je dejal dr. Dennis Clegg, ustanovitelj RPT in profesor na Kalifornijska univerza Santa Barbara.

"Rezultati kliničnega preskušanja zagotavljajo pomembne podporne podatke, da je implantat CPCB-RPE1 mogoče dostaviti, preživeti daljše obdobje in potencialno izboljšati vid pri bolnikih z geografsko atrofijo, za katere ni odobrenih terapij," je dejala dr. Jane Lebkowski, predsednica Tehnologije regenerativnega obliža. "Vizija podjetja je razviti zdravljenje, ki ne le upočasni napredovanje bolezni, ampak dejansko izboljša vid prizadetim posameznikom."

O avtorju

Avatar Linde Hohnholz

Linda Hohnholz

Odgovorni urednik za eTurboNews s sedežem na sedežu eTN.

Prijavi se
Obvestite
gost
0 Komentarji
Vgrajene povratne informacije
Oglejte si vse komentarje
0
Prosim, prosim, komentirajte.x
Delite z ...