Partnerstvo bo izkoristilo integrirano platformo za gensko terapijo AAV podjetja Skyline Therapeutics, ki temelji na lastni tehnologiji vektorskega inženiringa in oblikovanja ter proizvodnih zmogljivosti za razvoj inovativnih genskih terapij s poudarkom na genetskih razširjenih kardiomiopatijah (DCM), skupini progresivno napredujočih, uničujočih bolezni brez ciljno usmerjene možnosti zdravljenja.
V skladu s pogodbo bosta BioMarin in Skyline Therapeutics sodelovala pri odkrivanju in raziskavah do raziskovalne aplikacije novih zdravil (IND). BioMarin prinaša izkušnje na področju razvoja genske terapije, srčno-žilne biologije in vpogledov v genetsko osnovo bolezni, Skyline pa k temu sodelovanju prispeva svoje strokovno znanje pri razvoju izdelkov za gensko terapijo, vključno z vektorskim inženiringom in tehnologijo oblikovanja ter proizvodnimi zmogljivostmi. Vsako podjetje bo napredovalo programe s kliničnim razvojem na svojih vnaprej določenih območjih.
V podporo svojim prizadevanjem za raziskave in razvoj za skupne projekte bo Skyline Therapeutics prejela nerazkrito plačilo, povezano s podpisom, ki vključuje vnaprejšnje plačilo in lastniško naložbo od BioMarin, in je upravičena do prejema vnaprej določenih plačil za raziskave in razvoj, regulativne in komercialne mejnike.
BioMarin bo imel pravice za komercializacijo terapevtskih izdelkov, ki izhajajo iz sodelovanja na svojih ozemljih, vključno z Združenimi državami, Evropo in Latinsko Ameriko, Skyline Therapeutics pa bo odgovorna za komercializacijo v azijsko-pacifiški regiji. Poleg tega bo Skyline Therapeutics upravičen do prejemanja licenčnin za prihodnjo prodajo od BioMarin na svojih ozemljih.
"Z veseljem objavljamo, kar pričakujemo, da bo plodno sodelovanje na vmesniku med Skylineovim inovativnim pristopom k inženiringu in oblikovanju vektorjev AAV ter dokazanim strokovnim znanjem naše ekipe pri ustvarjanju in razvoju genskih terapij," je povedal Kevin Eggan, podpredsednik skupine, vodja Raziskave in zgodnji razvoj, iz BioMarin.
»Veseli smo, da sodelujemo s Skyline Therapeutics, da bi se spopadli s temi genetskimi oblikami razširjene kardiomiopatije. To sodelovanje krepi naše vodilno vlogo pri genski terapiji srca in razširja naše sodelovanje pri raziskavah in razvoju v Azijo, kjer veliko število bolnikov trpi za temi uničujočimi boleznimi,« je povedala Brinda Balakrishnan, podpredsednica skupine za korporativni in poslovni razvoj pri BioMarin. "Veselimo se spodbujanja tega sodelovanja in zagotavljanja transformativnih zdravil bolnikom po vsem svetu."
»Dilatirana kardiomiopatija je resna srčna motnja, pri kateri lahko strukturne ali funkcionalne nenormalnosti srčne mišice povzročijo zaplete, kot sta aritmija in srčno popuščanje, kar ima za posledico znatno obolevnost in umrljivost. Mutacije v številnih genih so med drugimi etiologijami bolezni povezane z razvojem DCM,« je povedal Jay Hou, glavni znanstveni direktor pri Skyline Therapeutics. »Skupaj z ekipo BioMarin smo identificirali številne kritične gene, povezane z DCM. Veseli nas, da tesno sodelujemo z BioMarinom in uporabimo našo vektorsko tehnologijo AAV za izpraševanje teh novih ciljev in razvoj novih zdravljenj za bolnike z DCM."
»Sodelovanje z BioMarin izkorišča zmogljivosti obeh podjetij pri razvoju genskih terapij. Z ekipo BioMarin si delimo cilj usklajenega sodelovanja pri razvoju terapij za genetske bolezni srca in ožilja, ki obravnavajo velike neizpolnjene zdravstvene potrebe,« je povedala Amber Cai, izvršna direktorica Skyline Therapeutics. "Skupaj bomo uporabili gensko terapijo za spopadanje s srčno-žilnimi boleznimi z inovativnim pristopom, ki spreminja bolezen, ki bi lahko spremenil paradigmo zdravljenja v teh pogojih."
