Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je JZP150 podelila oznako Fast Track za PTSD na podlagi resne narave motnje. Po mnenju FDA je ta oznaka namenjena olajšanju razvoja in hitrejšemu pregledu zdravil, ki zdravijo resna stanja in imajo potencial za reševanje neizpolnjenih zdravstvenih potreb.
"FDA-jeva oznaka za hitri potek JZP150 je opazno priznanje tako resnih, stalnih, neizpolnjenih zdravstvenih potreb bolnikov s PTSD, kot tudi potencialnih koristi novega mehanizma JZP150 za zdravljenje te izčrpavajoče motnje," je povedal Rob Iannone, MD, MSCE, izvršni podpredsednik , raziskave in razvoj ter glavni zdravstveni direktor podjetja Jazz Pharmaceuticals. »Breme bolezni zaradi PTSD ima lahko uničujoč učinek na bolnike in njihove družine zaradi tega pogostega stanja, pri katerem se pričakuje, da se bo razširjenost povečala. Jazz je posvečen razvoju in komercializaciji inovativnih zdravil, napredek pri kliničnem razvoju JZP150 pa je začetek pomembnega potovanja za pomoč ljudem, ki živijo s PTSD.
PTSD je psihiatrična motnja, ki prizadene milijone ljudi, bolniki pa imajo pogosto nenadzorovane simptome, ki vplivajo na njihovo sposobnost opravljanja vsakodnevnih dejavnosti in družbenega delovanja. Trenutno odobrena zdravila imajo omejeno učinkovitost in za to stanje ni na voljo nobenega zdravila. Le dva antidepresiva sta prejela odobritev FDA za zdravljenje simptomov PTSD v zadnjih 20 letih. Nobena odobrena terapija ne cilja na osnovno biologijo, ki preoblikuje takšne travmatične dogodke in izkušnje v kronično duševno bolezen PTSD.
»PTSD močno vpliva na življenja, odnose in kariero ljudi, ki živijo s to motnjo. Potrebujemo boljše zdravljenje, da pomagamo tistim, ki so travmatizirani, da si povrnejo svoja življenja,« je dejal John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., profesor translacijskih raziskav in profesor psihiatrije, nevroznanosti in psihologije na univerzi Yale. "JZP150 cilja na nov mehanizem v možganih in to novo preskušanje faze 2 pri PTSD nam bo pomagalo izvedeti več o varnosti in učinkovitosti molekule kot možnega zdravljenja za bolnike, ki bi imeli koristi od nove terapije."
O preskušanju faze 2
Večcentrično, dvojno slepo, randomizirano, s placebom kontrolirano klinično preskušanje bo ovrednotilo dva odmerka JZP150 in se izvaja na 40 študijskih mestih v ZDA. Preskušanje bo vključevalo 270 odraslih, starih od 18 do 70 let, z diagnozo PTSD po merilih Diagnostičnega in statističnega priročnika za duševne motnje Ameriškega psihiatričnega združenja, 5. izdaja (DSM-5).
Primarna končna točka preskušanja meri spremembe udeležencev od začetka študije do konca zdravljenja z uporabo ocene po lestvici PTSD, ki jo vodi zdravnik (CAPS-5). CAPS-5 je strukturiran klinični intervju in velja za zlati standard za diagnosticiranje in ocenjevanje bolnikov s PTSD. Vključuje 30 postavk, s katerimi lahko zdravniki postavijo diagnoze PTSD in ocenijo resnost simptomov ter vpliv na socialno in poklicno delovanje. Preskušanje ima več sekundarnih končnih točk, vključno s spremembami rezultatov na lestvici resnosti kliničnih globalnih vtisov in lestvici resnosti bolnikovega globalnega vtisa od začetka študije do konca zdravljenja.
Približno 150 JZP
JZP150 je raziskovalna majhna molekula, oblikovana za selektivno zaviranje encima amid hidrolaze maščobne kisline (FAAH) in je trenutno v razvoju za zdravljenje posttravmatske stresne motnje (PTSD) pri odraslih. Pri PTSD pomanjkanje strahu prispeva k obstojnosti travmatičnih spominov. Intervencije za spodbujanje učenja o izumrtju strahu so temelj zdravljenja PTSD. Trenutni farmakološki načini zdravljenja prve izbire, kot so selektivni zaviralci ponovnega privzema serotonina, blažijo nekatere simptome PTSD, vendar niso zasnovani za reševanje glavnega temeljnega problema (učenje o izumrtju strahu in njegova utrjevanje). Podatki iz prejšnjih predkliničnih in kliničnih študij z JZP150 dokazujejo, da lahko inhibicija FAAH izboljša priklic spominov na izumrtje strahu in oslabi anksiogene učinke stresa.
Jazz je oktobra 150 od SpringWorks Therapeutics pridobil svetovne pravice za JZP04457845, ki se je prej imenoval PF-2020. Pfizer Inc. je prvotno odkril in razvil molekulo ter jo ekskluzivno licenciral SpringWorksu.
O posttravmatski stresni motnji
Posttravmatska stresna motnja (PTSD) je pogosto psihiatrično stanje, ki je lahko posledica neposredne ali posredne izpostavljenosti travmatskim dogodkom in izkušnjam. Posamezniki s PTSD imajo intenzivne in moteče misli in občutke, povezane z njihovo izkušnjo, ki vztrajajo še dolgo po njihovem travmatičnem dogodku, in lahko dogodek podoživijo skozi spomine ali nočne more ter občutijo žalost, strah, jezo in ločenost od drugih ljudi. Breme PTSD je ogromno, saj se bolniki trudijo nadzorovati svoje simptome, opravljati vsakodnevne dejavnosti in delovati družbeno. Obstaja velika neizpolnjena potreba po bolnikih s PTSD, saj ni terapije, ki bi obravnavala glavni vzrok motnje.
