Entrinsic Bioscience in njen imetnik licence Nuvara Therapeutics sta objavila, da sta korak bližje uporabi formulacij RxAA kot terapije za bolnike z mutacijami razreda I cistične fibroze. Raziskovalec Univerze na Floridi dr. Sadasivan Vidyasagar, ustanovitelj in predsednik znanstvenega svetovalnega odbora podjetja, je pred kratkim na konferenci Experimental Biology 2022, ki je potekala v Philadelphiji, delil alternativni pristop k obnavljanju izločanja anionov dihalnih poti.
Vidyasagar in njegova ekipa, ki je vključevala raziskovalce iz UF in Entrinsic Bioscience, sta dokazala, da bi lahko Nuvarina formula VS-009 bila koristna za bolnike z mutacijami razreda I s cistično fibrozo ter mutacijami razreda II in III. Terapija se lahko uporablja samostojno ali v kombinaciji z drugimi terapijami za izboljšanje izločanja klorida.
Stephen J. Gatto, izvršni predsednik Nuvara Therapeutics, je čestital Astrid Grosche in preostali ekipi dr. Vidyasagarja za njihovo nenehno zavzetost pri spodbujanju inovativnih načinov za oceno delovanja respiratornega epitelija.
"Želim se zahvaliti Astrid, dr. Vidyasagarju in ostali njegovi ekipi za njihovo neutrudno predanost reševanju mutacij razreda I pri cistični fibrozi, mutaciji, ki lahko prizadene do 18 % populacije CF," je dejal Stephen J. Gatto.
"Ta dva povzetka kažeta, da je manipulacija ionskih kanalov možna v respiratornem epiteliju z uporabo prilagojenih formulacij aminokislin," je nadaljeval Gatto. »Disfunkcija ionskih kanalov je osrednjega pomena za številne bolezni, kot so CF in bolezni, pri katerih je povečana proizvodnja sluzi, vključno z astmo in KOPB. Ti pristopi/tretmaji nam bodo omogočili modulacijo dotoka ionov in vode v dihalne poti na celični ravni z minimalnimi stranskimi učinki.
"Treba je še delati, vendar je priložnost resnično razburljiva in bi lahko predstavljala preboj pri obvladovanju kanalopatij in sorodnih bolezni," je dejal Gatto.
Vidyasagar je predstavil tudi plakat o orodju, ki ga je njegov laboratorij razvil za boljše merjenje črevesne peristaltike in interakcij intraluminalnega tlaka, krčenja mišic in sprememb v volumnu tekočine.
"Ta dva povzetka sta edinstvena po tem, da kažeta sposobnost modulacije epitelijskih transmembranskih proteinov (eTMP) s selektivno formulacijo amino SAA (RxAA)," je povedal dr. William Denman, glavni zdravstveni svetovalec Nuvara Therapeutics. "To odpira vrata za učinkovito, netoksično terapijo na osnovni celični ravni, ne glede na etiologijo."
Dr. Denman je nadaljeval: »Prihodnja zdravljenja se lahko zdaj določijo in prilagodijo posameznemu kanalu in bolezni – prava personalizirana medicina. Potrebno je več dela, vendar lahko to omogoči alternativne možnosti zdravljenja na celični ravni v različnih spektrih bolezni z minimalnimi stranskimi učinki.
Entrinsic Bioscience je zagon UF, ki se nahaja v UF Innovate | Pospešite pri Sid Martin Biotech v Alachui. Podjetje razvija povsem naravne formulacije brez glukoze za klinično hidracijo, zdravje in dobro počutje črevesja, alergije in nego kože.
KAJ VZETI IZ TEGA ČLANKA:
- Vidyasagar and the rest of his team for their tireless commitment to solve for Class I mutations in Cystic Fibrosis, a mutation which can affect up to 18% of CF population,”.
- “There is still work to be done, but the opportunity is truly exciting and could represent a breakthrough in the management of channelopathies and related diseases,”.
- Vidyasagar je predstavil tudi plakat o orodju, ki ga je njegov laboratorij razvil za boljše merjenje črevesne peristaltike in interakcij intraluminalnega tlaka, krčenja mišic in sprememb v volumnu tekočine.
