Podjetje Hoth Therapeutics, Inc. je danes objavilo razvojne posodobitve svojega novega zdravila za zdravljenje raka, HT-KIT. Hothov inovativni pristop, ki uporablja kemično stabilen protismiselni oligonukleotid za usmerjanje protoonkogena KIT prek prepisov KIT mRNA s premikanjem okvirja, ima potencial kot KIT usmerjen terapevt sam ali v kombinaciji z sredstvi, ki ciljajo na KIT signalizacijo, pri zdravljenju Malignosti, povezane s KIT.
S sponzoriranim sporazumom o znanstvenih raziskavah z Državno univerzo Severne Karoline je ekipa uporabila pristop premikanja okvirja HT-KIT mRNA na celicah levkemije mastocitov in vitro in ugotovila, da so se izražanje, signalizacija in funkcija KIT beljakovin zmanjšali. Zdravljenje s HT-KIT je preprečilo rast rakavih celic in povzročilo celično smrt v 72 urah. V modelu humanizirane mišje levkemije mastocitov sta se rast tumorja in infiltracija drugih organov zmanjšali, smrt tumorskih celic pa se je povečala, ko je HT-KIT induciral mRNA c-KIT s pomikom okvirja.
Hoth je vložil več patentnih prijav za zaščito tega IP po vsem svetu.
»Z našim zdravilom HT-KIT zavračamo ključni signal raka, ki je vpleten v številne agresivne vrste raka, kot so sistemska mastocitoza, levkemija mastocitov, stromalni tumorji prebavil in akutna mieloidna levkemija. Naš pristop se izogne pastem, povezanim z mutacijami KIT, s ciljanjem na mRNA. Naš naslednji krog predkliničnih študij je v teku in veseli smo, da bomo rezultate uporabili za naše načrtovano srečanje Pre-IND s FDA pozneje letos,« je povedal Robb Knie, glavni izvršni direktor podjetja Hoth.
HT-KIT, nova molekularna entiteta, je bila v začetku leta 2022 označena kot zdravilo sirota za zdravljenje mastocitoze. HT-KIT Hoth je v sodelovanju z WuXi STA uspešno zaključil izvedljivost proizvodnje zdravilne snovi HT-KIT.
Oznaka za zdravila sirote FDA se dodeli raziskovalnim terapijam, ki obravnavajo redke zdravstvene bolezni ali stanja, ki prizadenejo manj kot 200,000 ljudi v Združenih državah. Status zdravila sirote zagotavlja ugodnosti razvijalcem zdravil, vključno s pomočjo pri procesu razvoja zdravil, davčnimi olajšavami za klinične stroške, oprostitvami nekaterih pristojbin FDA in sedemletno tržno ekskluzivnostjo po odobritvi.
KAJ VZETI IZ TEGA ČLANKA:
- Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
- Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
- HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.
