CSL Behring je danes sporoฤil, da je Evropska agencija za zdravila (EMA) sprejela vlogo za pridobitev dovoljenja za promet (MAA) za etranacogen dezaparvovec (EtranaDez) v okviru pospeลกenega postopka ocenjevanja. Etranacogene dezaparvovec je raziskovalna genska terapija na osnovi adeno-povezanega virusa pet (AAV5), ki se daje kot enkratno zdravljenje za bolnike s hemofilijo B s hudim fenotipom krvavitve. ฤe bo odobren, bo etranacogene dezaparvovec ljudem, ki ลพivijo s hemofilijo B v Evropski uniji (EU) in Evropskem gospodarskem prostoru (EEA), zagotovil prvo moลพnost zdravljenja z gensko terapijo, ki znatno zmanjลกa stopnjo letnih krvavitev po eni sami infuziji. Pospeลกeno ocenjevanje potencialno skrajลกa ฤasovni okvir, ko je dovoljenje za uporabo dovoljeno za uporabo sprejeto v pregled in se zagotovi za zdravilo, ko se priฤakuje, da bo zdravljenje v velikem javnem zdravstvenem interesu, zlasti v zvezi s terapevtskimi inovacijami.
"Kot prvi kandidat za gensko terapijo za hemofilijo B, ta kljuฤni regulativni mejnik pripelje CSL Behring korak bliลพje uresniฤevanju obljube genske terapije za skupnost motenj krvavitve," je povedala Emmanuelle Lecomte Brisset, vodja globalnih regulativnih zadev pri CSL Behring. "Veselimo se sodelovanja z regulativnimi organi, da bi pribliลพali transformativni potencial genske terapije ljudem, ki ลพivijo s tem izฤrpavajoฤim, vseลพivljenjskim stanjem."
MAA je podprta s pozitivnimi ugotovitvami iz osrednjega preskuลกanja HOPE-B, najveฤjega preskuลกanja genske terapije pri hemofiliji B doslej. Bolniki s hemofilijo B, ki so bili razvrลกฤeni kot s hudim fenotipom krvavitve, zdravljeni z etranacogenom dezaparvovec, so pokazali zmanjลกano prilagojeno letno stopnjo krvavitve (ABR) za 64 % in izkazali prednost pred profilaktiฤnim zdravljenjem 18 mesecev po zdravljenju v primerjavi s 6-meseฤnim obdobjem. Poleg tega je priลกlo do stabilnega in trajnega poveฤanja povpreฤnih ravni aktivnosti faktorja IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec je bil posebej zasnovan tako, da omogoฤi skoraj normalno sposobnost strjevanja krvi z odpravo osnovnega vzroka stanja: napaฤnega gena F9, ki povzroฤa pomanjkanje faktorja strjevanja krvi IX (FIX).
"Sprejetje etranacogena dezaparvovec v pregled s strani EMA spodbuja naลกe neusmiljeno prizadevanje za izboljลกanje ลพivljenja in dobrega poฤutja tistih, ki ลพivijo s hemofilijo B in drugimi redkimi in resnimi zdravstvenimi motnjami," je dejal Bill Mezzanotte, izvrลกni podpredsednik, vodja raziskav in razvoja in Glavni zdravstveni delavec za CSL Limited. "Ponosni smo, da sodelujemo z uniQure, da smo v ospredju tega znanstvenega napredka, katerega cilj je, da hemofilija B postane sekundarni del bolnikovega ลพivljenja namesto stalne skrbi."
Veฤletni kliniฤni razvoj je vodil uniQure (Nasdaq: QURE), sponzorstvo kliniฤnih preskuลกanj v Zdruลพenih drลพavah pa je preลกlo na CSL Behring, potem ko je pridobil globalne pravice za komercializacijo etranacogena dezaparvovec. CSL Behring je v procesu prehoda na sponzorstvo kliniฤnih preskuลกanj v Evropski uniji.
