Kliknite tukaj, če želite prikazati SVOJE pasice na tej strani in plačati samo za uspeh

Wire News

Nova genska terapija za bolnike s hemofilijo B

Napisal urednik

CSL Behring je danes sporočil, da je Evropska agencija za zdravila (EMA) sprejela vlogo za pridobitev dovoljenja za promet (MAA) za etranacogen dezaparvovec (EtranaDez) v okviru pospešenega postopka ocenjevanja. Etranacogene dezaparvovec je raziskovalna genska terapija na osnovi adeno-povezanega virusa pet (AAV5), ki se daje kot enkratno zdravljenje za bolnike s hemofilijo B s hudim fenotipom krvavitve. Če bo odobren, bo etranacogene dezaparvovec ljudem, ki živijo s hemofilijo B v Evropski uniji (EU) in Evropskem gospodarskem prostoru (EEA), zagotovil prvo možnost zdravljenja z gensko terapijo, ki znatno zmanjša stopnjo letnih krvavitev po eni sami infuziji. Pospešeno ocenjevanje potencialno skrajša časovni okvir, ko je dovoljenje za uporabo dovoljeno za uporabo sprejeto v pregled in se zagotovi za zdravilo, ko se pričakuje, da bo zdravljenje v velikem javnem zdravstvenem interesu, zlasti v zvezi s terapevtskimi inovacijami.

"Kot prvi kandidat za gensko terapijo za hemofilijo B, ta ključni regulativni mejnik pripelje CSL Behring korak bližje uresničevanju obljube genske terapije za skupnost motenj krvavitve," je povedala Emmanuelle Lecomte Brisset, vodja globalnih regulativnih zadev pri CSL Behring. "Veselimo se sodelovanja z regulativnimi organi, da bi približali transformativni potencial genske terapije ljudem, ki živijo s tem izčrpavajočim, vseživljenjskim stanjem."

MAA je podprta s pozitivnimi ugotovitvami iz osrednjega preskušanja HOPE-B, največjega preskušanja genske terapije pri hemofiliji B doslej. Bolniki s hemofilijo B, ki so bili razvrščeni kot s hudim fenotipom krvavitve, zdravljeni z etranacogenom dezaparvovec, so pokazali zmanjšano prilagojeno letno stopnjo krvavitve (ABR) za 64 % in izkazali prednost pred profilaktičnim zdravljenjem 18 mesecev po zdravljenju v primerjavi s 6-mesečnim obdobjem. Poleg tega je prišlo do stabilnega in trajnega povečanja povprečnih ravni aktivnosti faktorja IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec je bil posebej zasnovan tako, da omogoči skoraj normalno sposobnost strjevanja krvi z odpravo osnovnega vzroka stanja: napačnega gena F9, ki povzroča pomanjkanje faktorja strjevanja krvi IX (FIX).

"Sprejetje etranacogena dezaparvovec v pregled s strani EMA spodbuja naše neusmiljeno prizadevanje za izboljšanje življenja in dobrega počutja tistih, ki živijo s hemofilijo B in drugimi redkimi in resnimi zdravstvenimi motnjami," je dejal Bill Mezzanotte, izvršni podpredsednik, vodja raziskav in razvoja in Glavni zdravstveni delavec za CSL Limited. "Ponosni smo, da sodelujemo z uniQure, da smo v ospredju tega znanstvenega napredka, katerega cilj je, da hemofilija B postane sekundarni del bolnikovega življenja namesto stalne skrbi."

Večletni klinični razvoj je vodil uniQure (Nasdaq: QURE), sponzorstvo kliničnih preskušanj v Združenih državah pa je prešlo na CSL Behring, potem ko je pridobil globalne pravice za komercializacijo etranacogena dezaparvovec. CSL Behring je v procesu prehoda na sponzorstvo kliničnih preskušanj v Evropski uniji.

Sorodne novice

O avtorju

urednik

Glavna urednica za eTurboNew je Linda Hohnholz. Sedež ima v sedežu eTN v Honoluluju na Havajih.

Pustite komentar

Delite z ...