Wire News

Nov mehanizem bi lahko v celoti obnovil funkcijo CFTR pri cistični fibrozi

Napisal urednik

Sionna Therapeutics je danes objavila uradni začetek podjetja in zaprtje 111 milijonov dolarjev financiranja serije B. Krog je vodil OrbiMed s sodelovanjem skladov, ki jim svetujejo T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC, hčerinska družba QIA, državnega premoženjskega sklada Katarja, in prejšnji vlagatelji, vključno z RA Capital, TPG's Sklad Rise, Atlas Venture in Fundacija za cistično fibrozo. Sionna je do danes zbrala približno 150 milijonov dolarjev.

Sionna razvija cevovod prvih majhnih molekul, zasnovanih za popolno obnovitev funkcije proteina transmembranskega regulatorja prevodnosti cistične fibroze (CFTR), ki je okvarjen pri CF, s stabilizacijo prve nukleotidne vezavne domene CFTR (NBD1). Glavni vzrok za CF je genetska mutacija ΔF508, ki vpliva na stabilnost NBD1 in delovanje CFTR.

V klinično napovednih in vitro modelih CF so Sionnine majhne molekule, usmerjene na NBD1, v kombinaciji z drugimi komplementarnimi modulatorji pokazale potencial za normalizacijo zlaganja, zorenja in stabilnosti proteina CFTR, na katerega vpliva genetska mutacija ΔF508. To omogoča ustrezen promet CFTR na celično površino in normalno regulacijo pretoka ionov in vode. S popolno obnovitvijo funkcije CFTR za bolnike z genetsko mutacijo ΔF508 na ravni, ki jih opazimo v celicah ljudi brez CF, lahko Sionnin cevovod zagotovi najboljšo učinkovitost v svojem razredu in optimalno klinično korist za ljudi s CF.

»NBD1 je dobro znana in raziskana tarča, vendar je do zdaj veljala za nezdravljivega. Na podlagi naših osredotočenih prizadevanj in nenehnega napredka pri NBD1 vidimo potencial za normalizacijo delovanja CFTR pri veliki večini ljudi s CF,« je povedal Mike Cloonan, predsednik in glavni izvršni direktor Sionna Therapeutics. »Naše poslanstvo v Sionni je bistveno izboljšati zdravje in kakovost življenja ljudi, ki še naprej trpijo zaradi vseživljenjskih posledic in bremena življenja s CF. S tem financiranjem, našim močnim sindikatom ter našo izkušeno in nadarjeno ekipo smo navdušeni nad lansiranjem Sionne in smo osredotočeni na napredovanje prvih spojin iz našega diferenciranega cevovoda v kliniko.

CF je resna, potencialno smrtna genetska bolezen, ki jo povzroča mutacija gena CFTR, ki vodi do kopičenja sluzi v pljučih in dihalnih poteh, okvarjenega delovanja trebušne slinavke in drugih organskih disfunkcij, ki lahko pomembno in pogosto resno vplivajo na zdravje in življenje. pričakovanja. Po vsem svetu živi več kot 100,000 ljudi s CF, ii, od katerih jih ima približno 90 odstotkov genetsko mutacijo ΔF508, ki se pojavi v domeni NBD1 CFTR. Ta mutacija povzroči, da se NBD1 razvije pri telesni temperaturi in poslabša funkcijo CFTR. Kljub razpoložljivosti trenutno odobrenih zdravil in znatnemu napredku pri drugih ciljih znotraj CFTR večina ljudi z ΔF508 ne doseže popolne funkcije CFTR. NBD1 je bistvenega pomena za normalizacijo delovanja CFTR in proizvodnjo zdrave, prosto tekoče sluzi v dihalnih poteh, prebavnem sistemu in drugih organih.

WTM London 2022 bo potekal od 7. do 9. novembra 2022. Registriraj se zdaj!

Za to objavo ni oznak.

O avtorju

urednik

Glavna urednica za eTurboNew je Linda Hohnholz. Sedež ima v sedežu eTN v Honoluluju na Havajih.

Prijavi se
Obvestite
gost
0 Komentarji
Vgrajene povratne informacije
Oglejte si vse komentarje
0
Prosim, prosim, komentirajte.x
Delite z ...