Glede na novo predhodno študijo so otroci in najstniki s Tourettovim sindromom, ki se zdravijo z eksperimentalnim zdravilom, imenovanim ecopipam, morda izboljšali rezultate na testih resnosti tikov tri mesece pozneje. Raziskava, ki bo objavljena danes, 30. marca 2022, bo predstavljena na 74. letnem srečanju Ameriške akademije za nevrologijo, ki bo potekalo osebno v Seattlu od 2. do 7. aprila 2022 in virtualno od 24. do 26. aprila 2022. Tourettov sindrom je nevrološka motnja, za katero so značilni motorični in verbalni tiki, ki so ponavljajoči se gibi in vokalizacije, ki jih spodbuja neustavljiva želja po njihovem ustvarjanju.
"Naši rezultati so razburljivi, saj kažejo, da je ekopipam obetaven kot zdravljenje za zmanjšanje števila, pogostosti in resnosti tikov, ki jih imajo mladi ljudje s Tourettovim sindromom," je povedal avtor študije Donald L. Gilbert, MD, iz otroške bolnišnice Cincinnati Medical. Center v Ohiu in sodelavec Ameriške akademije za nevrologijo. "To je še posebej res, ker ima veliko ljudi s to boleznijo, ki jemljejo zdravila, ki so trenutno na voljo, še vedno izčrpavajoče simptome ali doživljajo povečanje telesne mase ali druge neželene učinke."
Raziskava je proučevala 149 otrok in najstnikov, starih od šest do 17 let, s Tourettovim sindromom. Razdeljeni so bili v dve skupini: 74 jih je bilo zdravljenih z ecopipamom, 75 s placebom.
Raziskovalci so izmerili resnost tikov pri udeležencih z uporabo dveh skupnih lestvic za ocenjevanje tikov na začetku študije in ponovno tri mesece pozneje. Prvi test meri motorične in vokalne tike in ima največ 50 točk. Drugi test obravnava splošne simptome tika in resnost s tikom povezane okvare. Ima največ 100 točk. Višje ocene na katerem koli od testov kažejo na hujše simptome in negativen učinek na vsakdanje življenje.
Po treh mesecih so raziskovalci ugotovili, da je imela skupina, ki je jemala ecopipam, manj in manj hude tike in je bila na splošno boljša glede na rezultate obeh testov.
Udeleženci, ki so jemali ecopipam, so v povprečju izboljšali oceno resnosti motoričnih in glasovnih tikov s 35 na 24, kar je 30-odstotno zmanjšanje. To je v primerjavi s tistimi, ki so jemali placebo, pri katerih se je povprečna ocena resnosti tikov v istem času izboljšala s 35 na 28, kar je zmanjšanje za 19 %.
Ko so raziskovalci preučili rezultate drugega testa, da bi ocenili splošno učinkovitost ekopipama, so ugotovili, da so se tisti, ki so jemali zdravilo, izboljšali s povprečnega rezultata 68 na 46, kar je 32 % manj v primerjavi s tistimi, ki so jemali placebo, ki so se izboljšali od povprečna ocena od 66 do 54, zmanjšanje za 20 %.
Gilbert je opozoril, da je 34 % udeležencev, ki so jemali ecopipam, imelo neželene učinke, kot so glavoboli in utrujenost, medtem ko jih je 21 % tistih, ki so jemali placebo.
"Prejšnje raziskave kažejo, da so težave z dopaminom, nevrotransmiterjem v možganih, lahko povezane s simptomi Tourettovega sindroma in da imajo dopaminski receptorji D1 ključno vlogo," je dejal Gilbert. »Dopaminske receptorje najdemo v centralnem živčnem sistemu. Ko prejmejo dopamin, ustvarijo signale za različne duševne in fizične funkcije, kot je gibanje. Različni receptorji pomagajo nadzorovati različne funkcije. Medtem ko je ekopipam še vedno v fazi testiranja, je prvo zdravilo, ki cilja na receptor D1 namesto na receptor D2, ki je tisti, na katerega ciljajo zdravila, ki so trenutno na trgu. Naši rezultati kažejo, da si ecopipam zasluži več študij kot izvedljivo možnost zdravljenja Tourettovega sindroma pri mladih v prihodnosti.
Omejitev študije je njena trimesečna dolžina. Gilbert je opozoril, da čeprav je standardna za to vrsto študije, bo pomembno vedeti, ali izboljšanje simptomov traja dlje.
