Podjetje Axsome Therapeutics, Inc. je danes objavilo, da je podjetje prejelo popoln odgovor (CRL) od ameriške uprave za hrano in zdravila (FDA) v zvezi z aplikacijo za novo zdravilo (NDA) za AXS-07 za akutno zdravljenje migrene. CRL ni odkril ali izrazil pomislekov glede kliničnih podatkov o učinkovitosti ali varnosti v NDA, FDA pa ni zahtevala novih kliničnih preskušanj v podporo odobritvi AXS-07.
Glavni razlogi, navedeni v CRL, se nanašajo na pomisleke glede kemije, proizvodnje in nadzora (CMC). CRL je ugotovil potrebo po dodatnih podatkih CMC, ki se nanašajo na zdravilo in proizvodni proces. Axsome meni, da so vprašanja, izpostavljena v CRL, rešena, in namerava zagotoviti možni čas za ponovno predložitev po posvetovanju z FDA.
"Naš cilj je sodelovati z FDA, da bi v celoti razumeli in ustrezno obravnavali njihove pripombe, tako da bomo lahko to pomembno novo zdravilo dali na voljo bolnikom z migreno čim hitreje," je dejal Herriot Tabuteau, MD, glavni izvršni direktor podjetja Axsome. . "Odobritev AXS-07 bi ponudila prepotrebno novo multimehanistično možnost zdravljenja za milijone ljudi, ki živijo s tem izčrpavajočim nevrološkim stanjem."
NDA podpirajo rezultati dveh randomiziranih, dvojno slepih, kontroliranih preskušanj faze 3 AXS-07 pri akutnem zdravljenju migrene, preskušanj MOMENTUM in INTERCEPT, ki sta pokazala statistično pomembno odpravo migrenske bolečine z AXS-07 v primerjavi s placebom. in aktivni nadzor.
Po podatkih Centrov za nadzor bolezni več kot 37 milijonov Američanov trpi za migreno in je po podatkih Ameriške fundacije za migreno vodilni vzrok invalidnosti med nevrološkimi motnjami v Združenih državah. Za migreno so značilni ponavljajoči se napadi pulzirajoče, pogosto hude in onesposobljajoče bolečine v glavi, povezane s slabostjo, in občutljivostjo na svetlobo in/ali zvok. Ocenjuje se, da migrena predstavlja 78 milijard dolarjev neposrednih (npr. obiski zdravnika, zdravila) in posrednih (npr. zamujeno delo, izguba produktivnosti) stroškov vsako leto v Združenih državah [1]. Objavljene raziskave bolnikov z migreno kažejo, da več kot 70 % ni povsem zadovoljnih s svojim trenutnim zdravljenjem, da bi skoraj 80 % poskusilo z novo terapijo in da si želijo zdravljenja, ki deluje hitreje, bolj dosledno in povzroči manj ponovitev simptomov.
KAJ VZETI IZ TEGA ČLANKA:
- The CRL did not identify or raise any concerns about the clinical efficacy or safety data in the NDA, and the FDA did not request any new clinical trials to support the approval of AXS-07.
- Over 37 million Americans suffer from migraine according to the Centers for Disease Control, and it is the leading cause of disability among neurological disorders in the United States according to the American Migraine Foundation.
- NDA podpirajo rezultati dveh randomiziranih, dvojno slepih, kontroliranih preskušanj faze 3 AXS-07 pri akutnem zdravljenju migrene, preskušanj MOMENTUM in INTERCEPT, ki sta pokazala statistično pomembno odpravo migrenske bolečine z AXS-07 v primerjavi s placebom. in aktivni nadzor.
