Podjetje Rigel Pharmaceuticals, Inc. je danes objavilo objavo podatkov v American Journal of Hematology iz odprte, multicentrične klinične študije 2. faze fostamatiniba pri odraslih z avtoimunsko hemolitično anemijo s toplimi protitelesi (wAIHA), ki niso uspeli vsaj enega predhodnega zdravljenja. Objavljeni podatki kažejo, da je fostamatinib, peroralni zaviralec tirozin kinaze vranice (SYK), hitro in trajno zvišal ravni hemoglobina (Hgb), pri čemer so klinično pomembne odzive Hgb opazili pri skoraj polovici bolnikov, profil varnosti in prenašanja pa je skladen z obstoječim podatkovna baza o varnosti fostamatiniba za bolnike v več študijskih programih bolezni. Publikacija z naslovom »Fostamatinib za zdravljenje avtoimunske hemolitične anemije s toplimi protitelesi: faza 2, multicentrična, odprta študija« je na voljo na spletni strani revije.
"Rezultati, opaženi v naši študiji druge faze pri topli avtoimunski hemolitični anemiji, krepijo potencial fostamatiniba za pomoč bolnikom s to redko, resno krvno motnjo, za katere trenutno ni odobreno nobeno zdravljenje, usmerjeno na bolezen," je dejal Raul Rodriguez, predsednik in izvršni direktor podjetja Rigel. častnik. "Če bo fostamatinib odobren, bi lahko bil leta 2 prvo zdravilo na trgu za bolnike z wAIHA in bi bil druga odobrena indikacija za fostamatinib."
Študija 2. faze je ocenila odziv na fostamatinib pri odmerku 150 mg dvakrat na dan (dvakrat na dan) pri odraslih bolnikih z wAIHA in aktivno hemolizo s Hgb manj kot 10 g/dL, ki niso uspeli vsaj enega predhodnega zdravljenja. Primarna končna točka je bila Hgb večja od 10 g/dL s povečanjem za ≥2 g/dL od izhodiščne vrednosti do 24. tedna brez reševalne terapije ali transfuzije rdečih krvnih celic. Študija je pokazala, da je 46 % (11/24) bolnikov doseglo primarni cilj, pri čemer je bil 1 pozen odzivnik v 30. tednu (skupaj 12 odzivnikov [50 %]). Povišanje mediane Hgb je bilo odkrito v 2. tednu in se je sčasoma ohranilo. Najpogostejši neželeni učinki (AE) so bili driska (42 %), utrujenost (42 %), hipertenzija (27 %), omotica (27 %) in nespečnost (23 %). Neželeni učinki so bili obvladljivi in skladni z zbirko podatkov o varnosti fostamatiniba za več kot 3,900 bolnikov z različnimi boleznimi (revmatoidni artritis, B-celični limfom, COVID-19 in imunska trombocitopenija (ITP)). Novi varnostni signali niso bili zaznani.
KAJ VZETI IZ TEGA ČLANKA:
- today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
- The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
- The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.
