ACOU085 so dali prvemu bolniku s starostno izgubo sluha (presbycusis) v klinični študiji faze 1b v Nemčiji. Predhodni pregled bolnikov, ki ustrezajo obsežnim merilom za vključitev/izključitev za tekoče preskušanje, je skoraj končan. Poleg glavnega cilja študije, prvič testiranja varnosti in prenašanja zdravila kandidata pri ljudeh, se izvaja širok nabor subjektivnih in objektivnih slušnih testov v podporo preiskavi tarče.
ACOU085 je lastniško otoprotektivno zdravilo z majhnimi molekulami, ki modulira dobro opredeljeno molekularno tarčo, prednostno izraženo v senzoričnih celicah notranjega ušesa, tako imenovanih zunanjih lasnih celicah (OHC). Za ACOU085 je značilen edinstven dvojni način delovanja: molekula sproži akutno izboljšanje slušne funkcije in nudi dolgoročno ohranjanje terminalno diferenciranih OHC. Decembra 2021 je nemški BfArM podelil Acousia Therapeutics CTA za začetek svojega prvega kliničnega preskušanja ACOU1 faze 085b pri ljudeh.
»Ta naslednji korak Acousiinega kandidata za otoprotektivno zdravilo ACOU085 v študije na bolnikih, ki trpijo za presbikuzo, označuje pomemben mejnik na naši poti, da postane izguba sluha ozdravljiva bolezen,« pravi dr. Tim Boelke, glavni izvršni direktor in glavni zdravstveni direktor podjetja.
"Izjemno sem ponosen, da se naše znanstveno delo, ki temelji na hipotezah, zdaj premika v klinično fazo le 6 let po začetku celovitega programa de novo razvoja zdravil na novem, zelo inovativnem cilju zdravil," dodaja Hubert Löwenheim, profesor in Predstojnik oddelka za otorinolaringologijo-kirurgijo glave in vratu Univerze v Tübingenu in soustanovitelj Acousia Therapeutics.
KAJ VZETI IZ TEGA ČLANKA:
- In addition to the principle objective of the study, testing the safety and tolerability of the drug candidate in humans for the first time, a wide array of subjective and objective hearing tests are being conducted to support the investigation of target engagement.
- ACOU085 is a proprietary small-molecule, otoprotective drug candidate that modulates a well-defined molecular target preferentially expressed in the sensory cells of the inner ear, the so-called outer hair cells (OHC).
- “I am extremely proud that our hypothesis-driven, scientific work is now moving into the clinical stage only 6 years after initiating a full-fledged de novo drug development program on a novel, highly innovative drug target,”.
